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首个特发性嗜睡症(IH)药物!独特阳离子羟丁酸疗法Xywav(羟丁酸钙镁钾钠)获美国FDA批准新适应症!

来源: 广州九生元新特药房 发布时间:2021/8/16 11:14:13

 

  Jazz制药企业近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Xywav(羟丁酸钠、钾、镁、钙,JZP-258)口服溶液一个新的适应症,用于治疗特发性嗜睡症(Idiopathic Hypersomnia,IH)成人患者。该适应症通过优先审查程序获得批准,Xywav治疗IH具有个体化给药方案,包括每晚2次和1次。

  值得一提的是,Xywav是美国FDA批准的第一个也是唯一一个治疗特发性嗜睡症(IH)的药物。在美国,Xywav于2020年7月首次获得批准,用于治疗7岁及以上发作性睡病(narcolepsy,嗜睡症)患者的猝倒或过度日间嗜睡(EDS)。

  IH是一种慢性神经系统疾病,其特征是过度嗜睡、无法控制的睡眠需求或白天嗜睡持续至少3个月,即使在夜间睡眠充足或延长的情况下。根据美国保险理赔数据显示,IH确诊患者超过37000例成人患者,然而可能有更多的人未被确诊。

  Jazz制药企业董事长兼首席实行官Bruce Cozadd表示:“大家很高兴,随着今天的批准,Xywav将成为第一种也是唯一一种治疗特发性嗜睡症的药物。这是一种独特的疾病,会对患者的生活产生重大影响。Xywav是一种有意义的治疗方法,3期临床试验的统计学显著结果表明了这一点。随着这项批准,大家很自豪能够巩固大家在睡眠医学方面的领先地位,并且正在扩展Xywav嗜睡症适应症的范围,将这种治疗方法应用于特发性嗜睡症成人患者群体,这些患者之前没有FDA批准的选择。这一里程碑体现了大家以患者为中心的研发战略和内部开发能力,并强调了羟丁酸盐是Jazz的关键增长机会。通过这次发布,大家将在2年内实现5次产品发布的目标。”

  此次新适应症批准,基于一项多国、双盲、多中心、安慰剂对照、随机停药3期研究的结果。该研究评估了Xywav治疗特发性嗜睡症(IH)成人患者的疗效和安全性。入组研究的患者表现为白天过度嗜睡,这是特发性嗜睡症人群的典型特征。研究设计包括长达14周的滴定和优化期,2周的Xywav稳定剂量期,随后进行1:1随机分组接受Xywav或安慰剂治疗2周。在完成双盲、安慰剂对照治疗期后,患者进入24周的开放标签安全扩展期。

  所有患者在开放标签滴定期接受Xywav治疗,观察到Epworth嗜睡量表(ESS)有临床意义的改善。研究的随机撤药部分共入组了115例患者,测量了主要终点ESS和关键次要终点患者总体变化的印象(PGIc)和特发性嗜睡症严重程度量表(IHSS)。服用Xywav的患者在ESS、PGIc和IHSS方面显示出具有临床意义的疗效维持,而服用安慰剂的患者相比Xywav病情恶化具有高度统计学意义:ESS(p<0.0001)、PGIc(p<0.0001)、IHSS(p<0.0001)。该研究中的安全性与Xywav已知的安全性一致,在该人群中没有观察到新的安全信号。

  Xywav是一种羟丁酸盐产品,具有一种独特的阳离子组分(钙镁钾钠),与推荐剂量范围6-9克的羟丁酸钠相比,具有相同的羟丁酸浓度,但可减少92%的钠,或约1000-1500mg/夜。虽然Xywav的确切作用机制尚不清楚,但Xywav对猝倒和EDS的治疗作用被认为是通过睡眠时对去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元的GABAB作用所介导的。

  羟丁酸钠含有高钠含量的警告,以前是唯一批准用于治疗7岁及以上发作性睡病患者猝倒和EDS的产品,并被美国睡眠医学学会(AASM)指定为猝倒和EDS治疗的护理标准。

  2020年7月,Xywav获得美国FDA批准,用于治疗7岁及以上发作性睡病(narcolepsy,嗜睡症)患者的猝倒或过度日间嗜睡(EDS)。

  发作性睡病(嗜睡症)是一种无法治愈的慢性神经系统疾病,随着时间的推移,疾病负担会对患者的健康产生深远影响。许多患者在得到正确诊断之前可能会经历数年的时间,这对他们的日常生活会产生重大影响。该病是一种终生的疾病,因此有新的选择来帮助治疗EDS和猝倒非常重要。

  Xywav是专门为发作性睡病患者提供低钠羟丁酸疗法而开发的,并且没有关于钠含量的警告,该药将成为一个新的护理标准。对于成人和儿童患者,Xywav有多种剂量方案可供选择。处方医生可将Xywav滴定成不同剂量,让患者在夜间服用。当患者由羟丁酸钠转向Xywav治疗时,Xywav的起始治疗剂量及方案与羟丁酸钠相同(按克对克),并可根据疗效和耐受性按需进行滴定。(生物谷Bioon.com)

  原文出处:Jazz Pharmaceuticals Announces U.S. FDA Approval of Xywav® (calcium, magnesium, potassium, and sodium oxybates) Oral Solution for Idiopathic Hypersomnia in Adults

  文章摘自网络,侵删

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