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靶向诺奖信号通路 “first-in-class”抗癌疗法获FDA批准

来源: 广州九生元新特药房 发布时间:2021/8/15 12:46:25

 

  2021年8月13日,美国FDA批准默沙东(MSD)开发的缺氧诱导因子抑制剂Welireg(belzutifan)上市,用于治疗von Hippel-Lindau(VHL)疾病相关癌症,如肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET),这些患者无需马上接受手术治疗。

  VHL是一种罕见遗传疾病,它可异常激活癌症患者体内的缺氧诱导因子(HIF-2α)。HIF-2α因子从而在患者体内蓄积并导致良性和恶性肿瘤的形成。而belzutifan是一款强效、选择性新型口服HIF-2α抑制剂。HIF-2α通路相关研究曾在2019年荣获诺贝尔生理学或医学奖。基于belzutifan在临床试验中取得的积极结果,美国FDA曾授予该产品突破性疗法认定和孤儿药资格。

  本次批准基于一项在正在进行的2期临床试验结果。试验结果表明,在VHL相关RCC患者中报告的客观缓解率(ORR)为49%(95% CI:36,62)。所有获得缓解的VHL-RCC患者均从治疗开始随访至少18个月。试验未达到中位缓解持续时间(DoR),56%的缓解者DoR≥12个月。在其他VHL相关非RCC肿瘤患者中,24例可评估的CNS血管母细胞瘤患者的ORR为63%,12例可评估的pNET患者的ORR为83%,CNS血管母细胞瘤和pNET分别有73%和50%的患者缓解持续时间≥12个月。

  安全性方面,belzutifan组患者中报告的最常见不良反应为血红蛋白降低、贫血、疲乏、肌酐升高、头痛、头晕、葡萄糖升高和恶心。Belzutifan可能引起严重贫血和缺氧,90%的患者发生贫血,7%发生3级贫血,1.6%的患者发生缺氧。

  参考资料:

  [1] FDA approves belzutifan for cancers associated with von Hippel-Lindau disease. Retrieved August 13, 2021, from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-belzutifan-cancers-associated-von-hippel-lindau-disease

  文章摘自网络,侵删

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